Kezar生命科学是一家临床阶段的生物技术公司，致力于研发免疫介导和肿瘤疾病的突破性治疗方法。该公司前不久宣布，该公司评估KZR-治疗多发性肌炎(polymyositis，PM)和皮肌炎(dermatomyositis，DM)安全性和有效性的2期临床试验已完成24名受试者的招募目标。
PRESIDIO是一项评估KZR-治疗PM或DM患者的安慰剂随机对照、交叉设计的2期临床试验。在为期32周的疗程中，受试者先接受一周一次的45mgKZR-或安慰剂皮下注射(前两次剂量为30mg)，16周之后，交叉到另一个治疗组，继续接下来16周的治疗。PRESIDIO的主要终点是总改善评分的平均变化。这项试验的结果预计将在年第二季度公布。完成32周研究的受试者可以选择加入开放标签的扩展试验，并继续接受每周的45mgKZR-治疗。
“完成PRESIDIO的招募是我们全面开发KZR-治疗多发性肌炎和皮肌炎的道路上的一个重要里程碑。我们感谢参与试验的患者、他们的家属和护理人员、研究人员和临床研究团队。毫无疑问，在全球疫情的背景下，他们对试验的坚定支持是英勇的，”Kezar公司首席医疗官NoreenRothHenig说道。
患者倡导组织，肌炎协会执行总监ChrissyThornton说:“特发性炎症性肌病，如PM和DM，是一类慢性，进展性的使人衰弱的炎症性疾病，患有这些罕见疾病的患者的生活质量将受到显著影响。PRESIDIO2期研究的招募完成是值得庆祝的，因为它代表了这些迄今治疗手段有限的疾病将迎来新疗法的希望。
PM和DM是五种自身免疫性肌炎疾病中的两种。这两种疾病都是慢性的、使人衰弱的自身免疫疾病，其特征是肌肉和皮肤的炎症(DM)。在美国大约有30,-,人患有这些严重的进展性，炎症性肌病，其特点是高致残率和高死亡率。虽然衰弱性肌肉无力包括呼吸肌肉受损，是这些肌病的特征，但其它内部器官系统功能障碍也可能同样致残。治疗这些疾病的目的是抑制炎症，增加肌肉力量，防止肌肉和肌外器官的长期损伤。然而，DM的治疗选择是有限的，且PM目前还没有批准的治疗方法。
美国食品和药物管理局授予KZR-治疗于多发性肌炎和皮肌炎孤儿药资格认定。
关于KZR-
KZR-是首个选择性免疫蛋白酶体抑制剂（first-in-class），具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制可在多种自身免疫性疾病动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时避免免疫抑制。来自临床1a期和1b期的数据提供了证据，证明KZR-在严重、慢性自身免疫性疾病的发展中表现出良好的安全性和耐受性。针对严重自身免疫性疾病的临床2期试验正在进行中。
原文链接：