年预计会有至少五项基因疗法在欧盟获得首次批准，以及至少三项基因疗法提交申请。
蓝鸟生物（BluebirdBio）公司的两个药批准：Lenti-D(elivaldogeneautotemcel)是一种用于脑肾上腺皮质营养不良的离体转基因细胞疗法，可能成为该公司继于年6月份获得附条件上市许可的Zynteglo后的第二个基因治疗批准。蓝鸟生物与百时美施贵宝合作的CAR-Tidecabtagenevicleucel（ide-cel）也可能会在欧盟获得许可。欧洲药品管理局（EMA）一直在加速审评路径下审查针对多发性骨髓瘤靶点BCMA的ide-cel，但可能需要几个月的时间才能批准。BioMarin公司预计将于年第二季度重新提交Roctavian（valoctocogeneroxaparvovec）的上市许可申请（MAA）。BioMarin在年9月美国证券交易委员会的委员中披露，EMA要求公司的6e13vg/kg（每公斤载体基因组）剂量的III期试验的名患者的完整52周数据。BioMarin最终于年11月撤回了MAA。历年全球批准的基因治疗药物以下产品为被批准的质粒DNA、反义寡核苷酸、小干扰RNA-脂质复合体、病毒以及遗传工程细胞治疗产品，都被列为基因治疗药物。-年全球批准基因治疗药物（-年统计数据来医院魏于全院士团队发表文章Theapprovedgenetherapydrugsworldwide:fromto）年，美国食品药品管理局（FDA）批准了第一款基因治疗药物Vitravene(Fomivirsen)。Vitravene是一类短小反义寡聚核苷酸，可用于局部治疗免疫缺陷患者（包括获得性免疫缺陷综合征患者）的巨细胞病毒视网膜炎，但是这款药物随后被从市场上召回。年，中国药品监督管理局（NMPA）批准一种重组腺病毒载体表达p53治疗头颈癌的基因疗法药物——“今又生”（Gendicine）。“今又生”被认为是第一款商品化的基因治疗药物。年，中国药品监督管理局（NMPA）批准了用于治疗鼻咽癌的第一款溶瘤病毒药物Oncorine(重组人5型腺病毒注射液H)。迟疑和怀疑伴随着Gendicine和Oncorine的使用，但是来自中国的这两款基因治疗药物仍然获得了世界的认可。年，菲律宾食品药品管理局批准Rexin-G（Mx-dnG1）作为治疗软组织肉瘤和骨肉瘤的药物。随后的年，俄罗斯健康部批准了一款质粒依赖的药物Neovasculgen(Cambiogenplasmid)用于外周血管病和肢体缺血。年，欧盟欧洲药物管理局（EUEMA）批准了第一款基因治疗药物Glybera，Glybera是一款基于重组腺相关病毒载体用于治疗家族脂蛋白脂肪酶缺陷的药物。市场批准Glybera是整个基因治疗领域的里程碑，促进了基因治疗的发展。年，食品药品监督管理局（FDA）批准了一款包含载脂蛋白B-的寡核苷酸Kynamro(Mipomersen)用于治疗纯合家族高血胆脂醇症（琥珀症，HoFH）。年，基因工程修饰的用于治疗黑色素瘤的溶瘤病毒治疗性药物Imlygic(TalimogeneLaherparepvec)作为第一款美国的溶瘤病毒药物获得FDA的批准。
年以后，基因治疗进入一个新的发展阶段，每年都有基因治疗药物被监管局批准。基因疗法重回中心舞台后，年又有4款基因治疗药物获批。欧洲药物管理局批准的Zalmoxis是一款逆转录病毒载体改造的同种异体T细胞，可用于造血干细胞移植后辅助恢复患者的免疫系统。Strimvelis是一种转导表达人腺苷脱氨酶ADA的人自体CD34阳性细胞。欧洲药物管理局批准Strimvelis可用于治疗由于腺苷脱氨酶缺失导致的重度联合免疫缺陷。Strimvelis是第一个在全球获得批准的矫正用间接人体外基因治疗疗法。Spinraza(Nusinersen)和Exondys51(Eteplirsen)都是反义寡聚脱氧核苷酸药物。Spinraza用于治疗脊髓性肌萎缩；Exondys51(Eteplirsen)用于治疗杜氏肌营养不良。Spinraza和Exondys51都是FDA批准的药物。年，美国FDA批准了三款基因治疗药物，韩国食品药品安全局批准了一款基因治疗药物。FDA批准了最初的两种CD19-靶向的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法：Kymriah(Tisagenlecleucel)和Yescarta(AxicabtageneCiloleucel)。在这两种疗法中CD19基因在体外被引入从患者体内获取的自体T细胞中。Kymriah是第一种FDA批准的嵌合抗原受体T细胞和基因治疗产品，可用于治疗25岁以下的复发性B细胞急性成淋巴细胞性白血病。Yescarta被用来治疗成年患者复发或难治愈的大B细胞淋巴瘤。Luxturna(VoretigeneNeparvovec-rzyl)是一种重组腺相关病毒依赖的基因治疗药物，可用于治疗证实的双等位基因RPE65突变相关的视网膜营养障碍性疾病患者。Invossa是韩国食品安全管理局批准的转导了人转化生长因子TGF-β1基因的同种异体人软骨细胞，这是全球首个用于膝骨关节炎治疗的基因疗法，于年被韩国药监部门取消许可证，因为该制造商错误地标记了所使用的成分。年，药物监管部门批准了一款RNA干扰药物和一款反义RNA药物。年8月，Onpattro(Patisiran)作为第一款RNAi药物获得美国FDA和欧盟EMA的许可。年7月，Tegsedi(Inotersen)作为一款反义RNA药物获得欧盟EMA的批准；年10月，又获得了美国FDA和加拿大卫生部批准。Onpattro和Tegsedi都用于治疗遗传性甲状腺淀粉样变性。截止年8月，四款新的基因治疗药物分别获得日本厚生劳动省（MHLW）、美国FDA和欧盟EMA的批准。
日本厚生劳动省批准了第一款基因治疗药物Collategene(BeperminogenePerplasmid)。Collategene是一个编码人HGF基因的裸露质粒，可用于治疗重症下肢缺血。
Zolgensma(OnasemnogeneAbeparvovec-xioi)获得FDA批准，它是一款治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症和SMN1双等位基因突变的基于重组腺相关病毒的基因治疗药物。
Waylivra(Volanesorsen)是一种载脂蛋白CIIImRNA的反义寡核苷酸抑制剂，获得了欧盟EMA批准用于治疗成年人家族性乳糜微粒血症综合征。
Zynteglo是一款欧盟EMA批准的治疗12岁及以上输血依赖性地中海贫血的药物。它是通过慢病毒载体将编码βA-T87Q-珠蛋白的基因导入自体包括造血干细胞在内的CD34阳性细胞中。年
美国FDA于去年7月份批准了吉利德公司的Tecartus(brexucabtageneautoleucel)，用于复发或难治性套细胞淋巴瘤，Tecartus是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法。
12月欧盟批准OrchardTherapeutics公司的Libmeldy用于治疗致异色性白细胞营养不良，Libmeldy是一款基于慢病毒载体和自体CD34+细胞的基因疗法。参考文献：
[1]Theapprovedgenetherapydrugsworldwide:fromto,