（迷你蛋白基因治疗免疫反应如何破解，一系列谜底有待解开。健点子独家截屏照）
与倾向加权外部对照相比出现9.9点（未经调整的平均值）和9.4点（最小二乘平均值）改善（p=0.）。集中所有的三个研究，研究、和的52名患者综合分析，表明，治疗一年时，与倾向加权外部相比，接受SRP-治疗的患者在北极星肌肉功能评估NSAA方面提高了3.1分（未经调整的平均值）和2.4分（最小二乘平均值）。SRP-的安全性和耐受性在接受治疗的患者中保持一致。但是，在研究-中，队列2（年龄大于8岁的可以行走的患者）中出现了一种新的心肌炎严重不良事件。患者出现了心脏收缩功能障碍的体征或症状，并接受了静脉注射甲基强的松龙和事件后添加的其他慢性心脏药物的治疗。1个月后，心脏MRI显示功能正常，心肌改变部分消退，4个月后，心电图ECHO显示，收缩功能正常。Sreapts公司首席执行官DougIngram表示，这个结果为更大规模的有名患者参与的第三期临床试验研究提供了有力支持。”我们对研究的队列1的结果特别兴奋，因为这些结果来自我们在预期上市后的剂量下的具有上市代表性的结果。为我们的名患者的3期研究（称为EMBARK）提供了强有力的支持。“”结果为EMBARK的动力和成功概率提供了更大的信心。DMD是一种无情的退行性疾病，每一天的延误都是肌肉和功能丧失的一天，无法恢复。Sarepta和我们的合作伙伴罗氏致力于并决心尽快将这种潜在的变革性基因疗法带给全球患者。“纳斯达克上市的Sarepta公司股票下滑了1.98%。新闻稿：