目的:研究阿巴西普对成人皮肌炎(DM)或多发性肌炎(PM)患者的疾病活动和肌肉活检特征的影响。
方法:20例患有难治的DM(n=9)或PM(n=11)患者纳入了随机治疗延迟启动试验,接受静脉注射abatacept的即刻积极治疗或者接受3个月延迟启动治疗。主要终点是治疗6个月后,国际肌炎评估和临床研究组改善(doI)所定义的应答者数量。次要终点包括早期治疗组的应答者数量与3个月时延迟治疗组的比较。进行反复的肌肉活检来监测细胞标记物和细胞因子的变化。
结果:纳入分析的8/19例患者在6个月时达到了DOI。在3个月的研究中,5例(50%)患者在积极治疗后是应答者,但在延迟治疗组中仅有一例(11%)患者。8例不良事件(AEs)被认为与药物有关,4例为轻度的,4例为中度的,3例严重的AEs与药物无关。调节性T细胞(Tregs)显着增加,而其他标志物在重复肌肉活检中没有变化。
结论:在这项初步研究中,接受abatacept治疗的DM和PM的患者中,使近一半患者的疾病活动率降低。在重复肌肉活检的患者中,Foxp3+Treg上升的频率提示治疗对肌肉组织中具有积极作用。
AnnRheumDis.Jan;77(1):55-62.doi:10./annrheumdis--.EpubOct9.
翻译:腾飞
校队:王晓旭
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